EditasMedicineへの投資(NASDAQ:EDIT)

EditasMedicine (NASDAQ: 編集)は、CRISPRを使用した医薬品の研究に焦点を当てているバイオテクノロジー企業です。 CRISPRは、クラスター化された規則的に間隔を空けた短いパリンドロームリピートの略で、ウイルス内で自然に発生するプロセスを観察した結果として開発されたテクノロジーです。科学者は、複製と削除の原因となるウイルスのこのCRISPRセグメントを分離することにより、DNAの一部を削除、削除、および変更できる「遺伝子はさみ」を開発することができました。これらの治療法により、同社は、現在治療の選択肢がまだない多くの疾患を含む、世界で最も深刻な疾患のいくつかが治癒できることを期待しています。.

EditasMedicineとは(EDIT)?

Editas Medicineは、ハーバード大学とMITと関係のある科学者のチームによって2013年に設立されました。優れた科学チームを指揮することで、同社はCRISPR研究をさらに重要なものにするための資金を早期に確保することができました。シリーズBの資金調達の最初のラウンドを通じて、同社は以下を含む重要な投資家グループから関心を集めました。 ビルゲイツと彼の主任科学技術顧問ボリスニコリック. Editasは、この利益を利用して1億2,000万ドル以上を調達し、このセクターの大企業との貴重なつながりを形成することができました。同社は早い段階で、Juno Therapeuticsとのコラボレーションを開始し、癌を治療するための治療法を開発しました。両社は、コラボレーションの潜在的な価値は 7億3700万ドル. 

両社の研究開発チームは、体内の遺伝子を編集する生体内の薬と、体外の遺伝子を編集して患者に戻す生体外の薬の両方に焦点を当てています。 CRISPR医薬品開発に使用されるプラットフォームには、 Cas9およびCas12aヌクレアーゼ. これらの2つの異なるタンパク質はDNAに結合し、わずかに異なる方法で遺伝子編集を可能にします。これらの2つのCRISPRバリアントは、異なるターゲティングおよび編集機能を可能にし、特定の疾患を標的とする医薬品開発の最良の選択を検討する際に研究者に複数のオプションを提供します.

EditasMedicine(編集)が重要な理由?

Editasは、眼疾患、造血系疾患、腫瘍学の3つの幅広いカテゴリーに焦点を当てた開発中の医薬品のパイプラインを持っています。最も遠いのは、眼疾患を治療するための遺伝子編集薬です。レーバー先天性黒内障(LCA)は、少なくとも18の異なる遺伝子に遺伝する遺伝的変異です。 LCAは、子供の色覚異常の主な原因であり、時間の経過とともに重大な視力喪失につながる可能性があります。 LCAを引き起こす突然変異は、10万人の子供のうち3人に見られ、現在、LCAの治療法は市場に出ていません。同様に、ヘモグロビン症として知られる血液疾患の治療法もあります。 Editasは、臨床試験で鎌状赤血球症とβ-サラセミアを治療するための複数の薬剤を保有するこの分野で事業を行っている別の会社であるCRISPRTherapeuticsにわずかに遅れをとっています。パイプラインにある別のカテゴリーの薬は、T細胞を編集して体内の癌との闘いを改善することに焦点を当てた腫瘍治療薬です。.

EditasがCRISPRベースの医薬品に対して採用している斬新なアプローチは、競合他社から際立つのに役立っています。 Editasは invivoで使用するための薬を開発およびテストした最初の会社. Editasの研究者は、この手法を通じて、編集されたDNAを含むウイルスをLCAに苦しむ患者に注入しました。この編集されたDNAには、障害の原因となる遺伝子セグメントを削除するために自身のDNAを変更する方法を体に指示する指示が含まれていました。まだ初期段階ですが、このタイプの治療オプションの可能性は、将来の医学におけるCRISPRの可能性をさらに確固たるものにするだけです。.

EditasMedicine(編集)の見通し

Editasは現在、生産のさまざまな段階でCRISPRで開発された12種類近くの医薬品を持っています。これらの多くは、AllerganPharmaceuticalsなどの大企業と提携して開発されています。これらのパートナーシップを通じて、医薬品は 共同開発された後、利益は平等に分配されます, 大企業が商品化プロセスの大部分を担当しています。 Editasとパートナーの両方が堅牢な内部および外部の製造プロセスを開発しており、同社は自社の医薬品が承認段階に達した場合に拡張する準備ができています。腫瘍学の面では、同社は業界の巨人ブリストルマイヤーズスクイブと提携しています。この関係を通じて、エディタスはこれまでに1億ドル以上の資金を提供されてきました。.

現在、眼疾患、血液疾患、腫瘍学に焦点を当てているほか、同社がこれまでに開発した方法は、他のさまざまな遺伝性疾患を治療するための将来の医薬品の準備を整えています。同社は、6,000を超えるヒトの遺伝性疾患があり、そのすべてが遺伝子編集によって治癒する可能性があると推定しています。 EditasがCRISPRプラットフォームを使用して今日行った調査は、他の分野への将来の成長を加速させるだけです。同社は多くの新しい方法を使用しており、特許を通じてこれらの方法を保護してきました。合計で、同社は220を超える特許を保有しており、さらに800の特許を申請中です。世界初のinvivo治療オプションなどの実験は、CRISPRテクノロジーの能力の限界を押し上げ続けています.

EditasMedicineを購入する場所(編集)?

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概要

Editasは、CRISPRプラットフォームを使用して新薬を研究開発する多くの新しいバイオテクノロジー企業の1つです。混雑した分野で際立つために、同社は研究開発に資金を注ぎ込み、CRISPRに関する現在の知識を取り入れ、より広範囲のアプリケーションを推進するための新しく革新的な方法を探しています。 CRISPRは間違いなく次世代医療の最前線にあり、Editasはグローバルリーダーであり続けるために自らを位置づけています。.

Mike Owergreen Administrator
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