CRISPR Therapeutics(NASDAQ:CRSP)への投資

CRISPR Therapeutics(NASDAQ: CRSP)は、新しく革新的な方法論を使用して治療法を開発しているバイオテクノロジー企業です。 CRISPR Therapeuticsは、共同創設者の1人によって開発された遺伝子編集技術にちなんで名付けられました。 「遺伝子はさみ」として非公式に知られているCRISPRテクノロジーは、遺伝子を切断、置換、編集する機能を科学研究コミュニティにもたらします。この技術を開発することにより、同社はさまざまな病気の治療オプションを開発するまったく新しい方法への扉を開きました。これらの新しい選択肢は私たちの病気の見方を変えており、遺伝性疾患を完全に排除する可能性は今や現実的な可能性になりつつあります.

CRISPR Therapeutics(CRSP)とは

同社の名前はCRISPRにちなんで名付けられており、クラスター化された規則的な間隔の短いパリンドロームリピートの略です。 CRISPRはバクテリオファージを検出して破壊するDNA配列の一種であり、バクテリオファージは体の複製と感染に関与するウイルスの一部です。共同創設者の1人であるEmmanuelleCharpentierが、科学的な設定でCRISPRを使用して遺伝物質を編集する方法を開発したパイオニアであったため、同社はCRISPRにちなんで名付けられました。 Charpentierは、同僚のJennifer Doudnaとともに、細菌におけるこの分子の振る舞いを解読し、観察から学んだ教訓を遺伝子編集ツールの開発に適用することができました。バクテリアに見られるこのメカニズムを分離することにより、2人の科学者は、遺伝物質の特定のセグメントの追加または置換を可能にする、簡単にDNAに切り込みを入れる簡単な方法を作成することができました。これは画期的な発見であり、世界中の研究者が生物を簡単に研究し、DNAが病気で果たす役割についてより深く理解することを可能にしました。彼らの貢献に対して、CharpentierとDoudnaは 2020年のノーベル化学賞.

本社はスイスにあり、米国にも研究開発施設があります。 Charpentierが2011年にCRISPRの開発を開始してから数年後、彼女は2013年に同社を共同設立しました。同社は早い段階で世界最大の製薬会社の1つであるBayerに投資して大きな関心を集めました。それ以来、同社は300人を超える従業員に成長し、2016年にIPOを行いました。同社はCRISPRを使用して、臨床試験プロセスのさまざまな段階にあるいくつかの治療法を開発してきました。.

CRISPR Therapeutics(CRSP)が重要な理由?

CRISPR遺伝子編集プラットフォームは、多くの深刻な病気に対処する可能性のある革新的な方法です。現在、いくつかの画期的な医薬品が臨床試験を受けています。規制当局の承認に向けて最も進んでいるのは、同社の輸血依存性β-サラセミア(TDT)および鎌状赤血球症(SCD)治療であり、死亡率の高い深刻な血液疾患に対処しています。この治療の目的は、特定の個人の遺伝的変異を模倣することであり、その結果、診断時に症状が軽減するか、症状がなくなります。 SCDとβ-サラセミアに苦しんでいる患者にこの変化を作り出すことによって、症状が軽減されることが示されています。ヘモグロビン症の傘下に分類されるこのグループの疾患は、通常、輸血や頻繁な入院を含む一生の治療を必要とします。毎年、36万人がこれらの病気で生まれていますが、すべての症例が生涯にわたる治療を正当化するほど重症であるとは限りません。このCRISPRで開発された治療法の目標は、致死率を減らし、患者にとって病気をより扱いやすくすることです。 SCDおよびβ-サラセミア治療は臨床試験で最も遠いですが、同社はパイプラインに他のいくつかの有望な候補もあります.

CRISPR Therapeutics(CRSP)の展望

SCDとβ-サラセミアに関する現在の研究は、CRISPR技術を医学に適用できる非常に小さいが有望な方法の1つにすぎません。臨床試験が行われている米国とヨーロッパだけでも、現在のところこの治療の恩恵を受ける可能性のある患者の数は3万人を超えています。これらは最も重症の症例に過ぎず、CRISPR Therapeuticsは、治療計画がより単純化されると、より軽度の症例の患者も治療を求めると推定しています。これにより、米国とヨーロッパだけで患者の総数は16万人を超えることになります。 EUや米国の規制で承認されれば、他の国でも採用される可能性があります。人口内のこの病気の割合は非常に高いです アフリカのような場所でより高い, そして広範囲にわたる分布は世界中の人口に大きな影響を与えるでしょう.

これらの統計は印象的ですが、SCDとβ-サラセミアは、CRISPRテクノロジーが治療できる可能性のある多くの病気の1つにすぎません。開発プロセスの他のさまざまな段階では、癌、糖尿病、嚢胞性線維症などの疾患を治療するためのCRISPRベースのレジメンがあります。進行中の試験のうち、半分近くがバイエルや他の大企業との共同研究です。これにより、会社はリスクを軽減し、CRISPRTherapeuticsに豊富な知識と専門知識を提供することができます。他のパートナーシップには、アメリカの企業ViacyteとVertexPharmaceuticalsが含まれます。ある時点で、 VertexはCRISPRとの統合に興味を持っていました, 株価の急騰をもたらしたニュース。有能な科学チームとCRISPRによる最先端の研究により、同社は業界の注目を集めており、同社の長期的な可能性は投資家にとって引き続き非常に有望です。.

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概要

CRISPRテクノロジーは、最近の記憶の中で最もエキサイティングで有望な科学的発見の1つです。 DNAを正確に研究し、変化させる方法を作り出すことにより、遺伝性疾患を治療する能力は現実に近づいています。有能な科学チームを擁する同社は、医薬品開発プロセスを非常に進んでおり、試験および承認プロセスにおいていくつかの有望な治療法を持っています。 CRISPR Therapeuticsは、主要な製薬会社とのつながりに加えて、この分野の主要なプレーヤーになるためのすべてのツールを備えています。.

Mike Owergreen Administrator
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