Investition in CRISPR Therapeutics (NASDAQ: CRSP)

CRISPR Therapeutics (NASDAQ: CRSP) ist ein Biotechnologieunternehmen, das Therapeutika mit einer neuen und innovativen Methodik entwickelt. CRISPR Therapeutics ist nach einer genetischen Bearbeitungstechnik benannt, die von einem seiner Mitbegründer entwickelt wurde. Die CRISPR-Technologie, die informell als „genetische Schere“ bezeichnet wird, bietet der wissenschaftlichen Forschungsgemeinschaft die Möglichkeit, Gene zu schneiden, zu ersetzen und zu bearbeiten. Durch die Entwicklung dieser Technik hat das Unternehmen die Tür zu einer völlig neuen Art der Entwicklung von Behandlungsoptionen für eine Vielzahl von Krankheiten geöffnet. Diese neuen Optionen verändern die Art und Weise, wie wir Krankheiten betrachten, und das Potenzial, Erbkrankheiten vollständig zu beseitigen, wird jetzt zu einer echten Möglichkeit.

Was ist CRISPR Therapeutics (CRSP)

Das Unternehmen ist nach CRISPR benannt, kurz für Clustered Regular Interspaced Short Palindromic Repeats. CRISPR ist eine Art von DNA-Sequenz, die Bakteriophagen erkennt und zerstört, den Teil der Viren, die für die Replikation und Infektion des Körpers verantwortlich sind. Das Unternehmen ist nach CRISPR benannt, weil einer seiner Mitbegründer, Emmanuelle Charpentier, der Pionier bei der Entwicklung einer Methode zur Verwendung von CRISPR in einem wissenschaftlichen Umfeld zur Bearbeitung von genetischem Material war. Charpentier konnte zusammen mit seiner Kollegin Jennifer Doudna dieses molekulare Verhalten in Bakterien entschlüsseln und die aus der Beobachtung gewonnenen Erkenntnisse in die Entwicklung eines genetischen Bearbeitungswerkzeugs einfließen lassen. Durch die Isolierung dieses in Bakterien gefundenen Mechanismus konnten die beiden Wissenschaftler auf einfache Weise einen einfachen Weg finden, um DNA-Schnitte vorzunehmen und bestimmte Segmente genetischen Materials hinzuzufügen oder zu ersetzen. Dies war eine bahnbrechende Entdeckung, die es Forschern auf der ganzen Welt ermöglichte, Organismen leicht zu erforschen und ein viel tieferes Verständnis für die Rolle der DNA bei Krankheiten zu entwickeln. Für ihre Beiträge gewannen Charpentier und Doudna die Nobelpreis für Chemie für 2020.

Das Unternehmen hat seinen Hauptsitz in der Schweiz und verfügt über Forschungs- und Entwicklungseinrichtungen in den USA. Wenige Jahre nachdem Charpentier 2011 mit der Arbeit an CRISPR begonnen hatte, war sie 2013 Mitbegründerin des Unternehmens. Das Unternehmen stieß schon früh auf großes Interesse, als Bayer, eines der größten Pharmaunternehmen der Welt, in das Unternehmen investierte. Seitdem ist das Unternehmen auf über 300 Mitarbeiter angewachsen und hat 2016 an die Börse gegangen. Das Unternehmen hat mithilfe von CRISPR mehrere Therapeutika entwickelt, die sich in verschiedenen Phasen des klinischen Studienprozesses befinden.

Warum ist CRISPR Therapeutics (CRSP) wichtig??

Die CRISPR-Gen-Editing-Plattform ist eine revolutionäre Methode, mit der eine Reihe schwerwiegender Krankheiten behandelt werden können. Derzeit werden mehrere bahnbrechende Medikamente klinisch getestet. Am weitesten auf dem Weg zur behördlichen Zulassung ist die transfusionsabhängige Behandlung mit β-Thalassämie (TDT) und Sichelzellenkrankheit (SCD) des Unternehmens, die sich mit einer schweren Blutkrankheit mit hohen Sterblichkeitsraten befasst. Das Ziel dieser Behandlung ist es, eine genetische Variation bei bestimmten Personen nachzuahmen, die dazu führt, dass sie bei der Diagnose reduzierte oder keine Symptome aufweisen. Durch die Erzeugung dieser Variation bei Patienten, die an SCD und β-Thalassämie leiden, wurde gezeigt, dass die Symptome verringert sind. Diese Gruppe von Krankheiten, die unter dem Dach der Hämoglobinopathien zusammengefasst sind, erfordern normalerweise eine lebenslange Behandlung, einschließlich Bluttransfusionen und häufiger Krankenhausaufenthalte. Jährlich werden 360.000 mit diesen Krankheiten geboren, obwohl nicht alle Fälle schwerwiegend genug sind, um eine lebenslange Behandlung zu rechtfertigen. Das Ziel dieses von CRISPR entwickelten Therapeutikums ist es, die Todesrate zu senken und die Krankheit für Patienten besser handhabbar zu machen. Während SCD- und β-Thalassämie-Behandlungen in klinischen Studien am weitesten fortgeschritten sind, hat das Unternehmen auch mehrere andere vielversprechende Kandidaten in der Pipeline.

Aussichten für CRISPR Therapeutics (CRSP)

Die aktuelle Arbeit zu SCD und β-Thalassämie ist nur eine sehr kleine, aber vielversprechende Möglichkeit, die CRISPR-Technologie auf die Medizin anzuwenden. Allein in den USA und in Europa, wo klinische Studien durchgeführt werden, liegt die Zahl der potenziellen Patienten, die derzeit von dieser Behandlung profitieren würden, bei über 30.000. Dies sind nur die schwerwiegendsten Fälle, und CRISPR Therapeutics schätzt, dass diejenigen, die mildere Fälle haben, ebenfalls eine Behandlung suchen, sobald das Behandlungsschema vereinfacht wird. Dies würde die Gesamtzahl der Patienten allein in den USA und in Europa auf über 160.000 erhöhen. Wenn dies durch Vorschriften in der EU und den Vereinigten Staaten genehmigt wird, ist es wahrscheinlich, dass das Medikament auch in anderen Ländern angewendet wird. Die Raten dieser Krankheit in der Bevölkerung sind sehr hoch höher in Orten wie Afrika, Eine weit verbreitete Verbreitung hätte große Auswirkungen auf die Bevölkerung auf der ganzen Welt.

Obwohl diese Statistiken beeindruckend sind, sind SCD und β-Thalassämie nur eine von vielen Krankheiten, die mit der CRISPR-Technologie behandelt werden können. In verschiedenen anderen Phasen des Entwicklungsprozesses befinden sich CRISPR-basierte Therapien zur Behandlung von Krankheiten wie Krebs, Diabetes und Mukoviszidose. Nahezu die Hälfte der laufenden Studien entfällt auf Kooperationen mit Bayer und anderen großen Unternehmen. Dies ermöglicht es dem Unternehmen, das Risiko für sich selbst zu reduzieren, und verleiht CRISPR Therapeutics eine Fülle von Wissen und Know-how. Weitere Partnerschaften sind die amerikanischen Unternehmen Viacyte und Vertex Pharmaceuticals. An einem Punkt gab es Spekulationen darüber Vertex war an einer Fusion mit CRISPR interessiert, Nachrichten, die zu einem Anstieg des Aktienkurses führten. Mit einem talentierten wissenschaftlichen Team und hochmodernen Forschungsarbeiten von CRISPR hat das Unternehmen die Aufmerksamkeit der Branche auf sich gezogen, und das langfristige Potenzial des Unternehmens ist für Investoren nach wie vor vielversprechend.

Bezugsquellen CRISPR Therapeutics (CRSP)?

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Zusammenfassung

Die CRISPR-Technologie ist eine der aufregendsten und vielversprechendsten wissenschaftlichen Entdeckungen in jüngster Zeit. Durch die Schaffung einer Möglichkeit, DNA präzise zu untersuchen und zu verändern, ist die Fähigkeit, Erbkrankheiten zu heilen, der Realität näher gekommen. Mit einem talentierten wissenschaftlichen Team ist das Unternehmen sehr weit im Arzneimittelentwicklungsprozess und verfügt über mehrere vielversprechende Therapeutika im Test- und Zulassungsprozess. Neben den Verbindungen zu großen Pharmaunternehmen verfügt CRISPR Therapeutics über alle Tools, um ein wichtiger Akteur auf diesem Gebiet zu werden.

Mike Owergreen Administrator
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